Un virus corregge difetto ereditario
della retina con terapia genica

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Virus che correggono il difetto ereditario delle cellule della retina. È possibile grazie alla terapia genica, attuata «utilizzando dei virus che normalmente sono degli agenti patogeni, ma che in questo caso sono modificati in laboratorio per essere usati a nostro vantaggio, cioè a scopo terapeutico». A spiegarlo all'AdnKronos Salute è Alberto Auricchio, Molecular Therapy Program Coordinator, Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, intervendo al Simposio 'Restoration of Vision', organizzato dalla Fondazione Rimed in collaborazione con l'Istituto la Vision di Parigi e la School of Medicine dell'Università di Pittsburgh, che si tiene oggi e domani a Roma al Palazzo dell'Informazione.

«Questi virus - precisa l'esperto - vengono modificati affinché, anziché trasportare elementi propri dannosi, trasportino Dna terapeutico, benefico alle cellule della retina. Alcuni di questi approcci sono già entrati in clinica: uno di questi è stato approvato come terapia negli Usa, e sarà disponibile dal prossimo anno per tutti i pazienti». E per il futuro ci sono sviluppi di ricerca innovativi legati a quest'area, come ad esempio l'editing genetico con «la possibilità di operare una sorta di 'taglia e cucì a livello del Dna delle nostre cellule - evidenzia Auricchio - Cioè poter andare non solamente ad aggiungere Dna benefico, ma anche a eliminare copie di Dna dannoso presenti nel nostro genoma attraverso delle forbici molecolari che si chiamano nucleasi e che, trasportate sempre da virus, possono tagliare il Dna in punti specifici e correggerne la sequenza».
Giovedì 26 Ottobre 2017, 19:23 - Ultimo aggiornamento: 26-10-2017 19:23
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