Ipertensione polmonare, storie di speranza: presentato il cortometraggio «A corto di fiato»

Ipertensione Polmonare, una buona notizia per i pazienti: finalmente della malattia se ne inizia a parlare. Può sembrare poca cosa ma è un grande passo in avanti. ‘A differenza di tanti malati rari noi non siamo orfani di terapia, siamo orfani di diagnosi’: è stato questo l’appello che un anno fa le Associazioni pazienti AIPI e AMIP hanno lanciato all’opinione pubblica. Perché i sintomi della malattia sono talmente aspecifici che spesso vengono scambiati per stanchezza, stress e depressione. D’altra parte la malattia è rara e ci sono medici che nel corso della loro carriera non incontrano neppure un caso. Così la diagnosi arriva troppo tardi e le terapie vengono iniziate anche con un paio d’anni di ritardo. E’ una malattia rara ma non trascurata perché il Sistema Sanitario Nazionale se ne fa carico; è rara ma non orfana di terapia perché la Ricerca ha messo a punto farmaci sempre più efficaci, come per esempio il riociguat, capostipite della nuova classe degli stimolatori della guanilato-ciclasi solubile. Ma resta la difficoltà ad avere una diagnosi, anche se, finalmente, qualcosa si sta muovendo. Con l’ipertensione polmonare si può convivere a patto che sia diagnosticata precocemente e adeguatamente trattata. Se prima della diagnosi anche solo vestirsi o salire pochi gradini potevano essere delle “scalate impossibili”, a seguito della diagnosi e dell’inizio della terapia si riesce a condurre una vita quasi normale. Ed è per questo, per incoraggiare i pazienti a non arrendersi e per spingere chi combatte ogni giorno con i sintomi invalidanti alla ricerca di una diagnosi e ad andare avanti che è stato realizzato “A corto di fiato”, un cortometraggio voluto dalle Associazioni pazienti AIPI e AMIP, reso possibile grazie al contributo non condizionante di MSD Italia e visibile sui siti delle Associazioni: https://www.aipiitalia.it/site/video-a-corto-di-fiato/ e https://www.assoamip.net/a-corto-di-fiato/ . Storie di speranza, racconti del ritorno alla vita dei pazienti dopo la diagnosi con l’inizio delle terapie con un solo obiettivo: far conoscere la "malattia che toglie il respiro" affinché non sia mai più orfana di diagnosi. Il corto sarà presentato venerdì 11 Maggio a Napoli al Congresso dell'Italian Pulmonary Hypertension NETwork "IPHNET 2018", un evento che vede i massimi esperti italiani e alcuni internazionali fare il punto sull’ipertensione polmonare all’indomani del Congresso Mondiale di Nizza. I lavori, sotto la guida del responsabile scientifico Michele D’Alto (Responsabile del Centro per l’Ipertensione Polmonare della Cardiologia universitaria dell’Ospedale Monaldi di Napoli) si tengono al Royal Hotel Continental fino sabato 12 maggio.

La parola d’ordine per cambiare le cose è ‘Rete’: fare rete nella Società per diffondere le informazioni e quindi per sensibilizzare le persone a riconoscere i sintomi, fare rete tra i Centri più specializzati e quelli più piccoli che possono essere meno abituati a trattare i pazienti, fare rete tra gli esperti perché solo attraverso lo scambio di esperienze si possono consolidare le acquisizioni scientifiche e aprire le nuove frontiere da studiare.

«Ma attenzione: è bene stare alla larga dalla rete delle fake news e dalle terapie fai da te - dice Vittorio Vivenzio, past president dell’Associazione Malati di Ipertensione Polmonare onlus - AMIP (presidente Raffaele Della Volpe) -  perché adesso in campo è sceso anche dottor Facebook ovvero il passaparola tra non addetti ai lavori che rischia di provocare danni molto seri. Sono davvero contento che finalmente qualcosa si stia muovendo e che il nostro appello di diffondere la cultura della malattia per ridurre il ritardo nelle diagnosi è stato raccolto dalla Società civile. Va in questo senso il cortometraggio ‘A corto di fiato’ realizzato dal giornalista scientifico Marco Strambi e che vede la partecipazione di molti nostri iscritti. Far sentire la voce è importante, sia per accendere i riflettori sulla malattia sia per dare un messaggio di incoraggiamento a chi ha appena ricevuto la diagnosi. Siamo rari, non siamo soli. Le Associazioni pazienti ci sono. Così come ci sono gli esperti. E così come c’è la ricerca nel campo delle terapie. Un passo dietro l’altro riusciremo a fare in modo che l’ipertensione polmonare sia sempre meno sconosciuta. La strada è lunga ma non ci arrendiamo». 

«In questo ultimo anno non abbiamo novità che ci fanno gridare al miracolo – dice Michele D’Alto Responsabile del Centro per l’Ipertensione Polmonare della Cardiologia universitaria dell’Ospedale Monaldi di Napoli, diretta dal professor Paolo Golino - ma qualcosa sembra cambiare, soprattutto a livello di cultura della malattia. Registriamo un numero maggiori di pazienti che vengono indirizzati ai Centri per un sospetto di ipertensione polmonare. Molte volte si tratta di un falso allarme, altre volte no. Ma ben vengano i controlli, meglio di quando la malattia era sconosciuta». Novità anche nel campo scientifico: un passo in avanti nella diagnosi differenziale è stato fatto proprio dalla Scuola napoletana e ha suscitato grande interesse in occasione del 6°Congresso Mondiale sull’Ipertensione Polmonare che si è recentemente tenuto a Nizza. Lo studio sul ‘Fluid Challenge test’ pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica CHEST - firmato da Michele D’Alto e, tra gli altri, da Emanuele Romeo e Paola Argiento – rappresenta un’importante novità nel campo della definizione diagnostica e segna un passo in avanti proprio nella ‘sfida diagnosi’ che sappiamo essere così importante per i pazienti. «Ne parleremo anche a Napoli al Congresso IPHNET 2018 – aggiunge D’Alto - che si tiene l’11 e il 12 maggio. E’ un appuntamento importante perché sarà l’occasione dove i massimi esperti italiani e internazionali metteranno ‘in rete le idee’. Si confrontano le esperienze, si presentano i casi clinici, si mettono in evidenza le difficoltà e le criticità. Ma soprattutto, tutti insieme, ci rendiamo conto di quali domande attendono ancora una risposta, dove orientare i nostri sforzi per migliorare la conoscenza della malattia e quindi la vita dei pazienti. Si fa il punto sulle acquisizioni scientifiche più recenti e si aprono le nuove sfide e le nuove frontiere».

«L’ipertensione polmonare è una condizione clinica che colpisce polmoni e cuore - spiega Stefano Ghio, Dirigente medico I livello della Divisione di Cardiologia, Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia- E’ caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie polmonari e si può riscontrare in più di 30 malattie diverse. Identificare la causa dell'ipertensione polmonare è fondamentale perchè a malattie differenti corrispondono terapie differenti. La diagnosi si perfeziona attraverso l'esecuzione di numerosi esami come l’ecocardiogramma, la spirometria, la TAC del torace con e senza contrasto, la scintigrafia polmonare e il cateterismo cardiaco. Ma non basta eseguire questi esami, è necessario anche che siano occhi esperti a leggerli per riconoscere il problema. I sintomi sono generici e variano da individuo a individuo: capogiri, dispnea, grande stanchezza, gonfiore alle caviglie. I primi campanelli d’allarme si osservano con lo sforzo fisico, anche banale come dover salire qualche gradino o vestirsi. Peraltro le prime fasi di malattia spesso non sono associate a sintomi evidenti ed il paziente giunge all'osservazione del medico solo quando la malattia è già progredita. In Italia, come in  altri Paesi, è documentato che il paziente arriva alla diagnosi precisa con un ritardo che è di circa due anni rispetto all'inizio dei sintomi. Purtroppo questo ritardo comporta un inizio tardivo delle terapie, e l’efficacia stessa dei farmaci può essere minore. Bisogna diffondere la cultura della patologia. Occorre non sottostimare i primi sintomi, occorre che i pazienti siano indirizzati a Centri specializzati dove poter perfezionare la diagnosi differenziale grazie ad un approccio e a competenze multidisciplinari, dove poter mettere in atto tutte le strategie terapeutiche, il prima possibile. Serve sviluppare una rete tra Centri che sia al servizio dei pazienti e che sia un punto di riferimento per tutti quei medici meno esperti – non dimentichiamo che è una malattia rara – che hanno il sospetto di aver identificato un paziente con ipertensione polmonare».  ​

«Sappiamo che le malattie che possono causare ipertensione polmonare sono classificate in 5 gruppi – dice Carmine Dario Vizza, Responsabile del Centro Ipertensione Polmonare Primitiva e Forme associate Azienda Policlinico Umberto I, Università “La Sapienza” di Roma - e gli unici in cui si è dimostrata l’efficacia di terapie specifiche sono quelli in cui è presente una malattia che interessa prevalentemente i vasi polmonari (ipertensione arteriosa polmonare -PAH)  o secondaria ad un embolia polmonare che non si è risolta completamente (ipertensione polmonare cronica tromboembolica-CTEPH). La terapia della ipertensione arteriosa polmonare prevede una strategia che mira a portare il paziente in una condizione di basso rischio attraverso l’uso di farmaci specifici (antagonisti recettoriali dell’endotelina, inibitori della fosfodiesterasi 5, prostanoidi inalatori o parenterali), che agiscono con un’azione vasodilatante e probabilmente anti-proliferativa a livello delle piccole arterie polmonari. Con questo approccio la sopravvivenza dei pazienti è raddoppiata e la qualità di vita è migliorata per la maggioranza dei pazienti.  Recentemente sono stati approvati due nuovi farmaci: il riociguat ed il selexipag. Il riociguat appartiene ad una nuova classe di farmaci chiamati ‘stimolatori della guanilato ciclasi solubile’. Questo nuovo farmaco ha un meccanismo di azione molto interessante in quanto provoca la produzione di cGMP (guanosin-monofosfato ciclico) stimolando direttamente la guanilato ciclasi solubile (sCG) e promuovendo vasodilatazione, inibizione della proliferazione delle cellule muscolari lisce dei vasi. Rispetto agli inibitori della fosfodiesterasi 5 avrebbe il vantaggio di essere efficace anche in assenza di ossido nitrico un potente vasodilatatore che agisce attivando la sGC e che nei casi di ipertensione polmonare è prodotta in misura ridotta. L’efficacia di riociguat è stata dimostrata in due ampi studi con il raggiungimento di importanti endpoint clinici nel breve termine (12 settimane nella CTEPH, 16 settimane nella PAH) con mantenimento di tali risultati nel lungo termine (2 anni). Inoltre, uno studio pilota su un piccolo numero di pazienti suggerisce l’efficacia del riociguat nel migliorare la capacità di esercizio e le condizioni cliniche quando viene somministrato in sostituzione degli inibitori della fosfodiesterasi 5 in pazienti che non hanno una risposta terapeutica soddisfacente. Oltre all’indicazione per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (come monoterapia o in combinazione con antagonisti del recettore dell’endotelina), il riociguat è l’unico farmaco che ha ad oggi l’indicazione per il trattamento dell’ipertensione polmonare cronica tromboembolica sia nella forma non suscettibile di intervento di disostruzione delle arterie polmonari (endoarterectomia polmonare) che nella forma persistente o recidivante dopo chirurgia. Per quanto riguarda Il selexipag, questo è il capostipite di una nuova classe di farmaci, che stimolano selettivamente i recettori della prostaciclina. Questo farmaco, a differenza degli altri prostanoidi, si può somministrare per via orale. Il farmaco ha dimostrato una buona efficacia nel ridurre le ospedalizzazioni e il peggioramento clinico, ma ha dato risultati di poco rilievo sul miglioramento della capacità funzionale e dello stato clinico a breve termine. Alla luce di questi risultati il selexipag trova indicazione in pazienti non troppo avanzati (a rischio intermedio basso) e non deve essere considerato un sostituto dei prostanoidi parenterali, i farmaci più potenti che abbiamo a disposizione. Infine, tra qualche mese sarà a diposizione in Italia un nuovo strumento per l’erogazione inalatoria dell’iloprost, che permetterà di ridurre la durata dell’inalazione e, quindi, l’aderenza alla terapia dei pazienti. E’ importante ribadire con forza che i pazienti debbano essere seguiti in centri che siano in grado di fornire tutte le strategie terapeutiche, dai farmaci orali, ai prostanoidi inalatori e parenterali sino al trapianto di polmone. A mio avviso, solo con un approccio aggressivo, che preveda l’uso precoce di farmaci molto efficaci come i prostanoidi parenterali, è possibile ottenere buoni risultati. Ancora oggi arrivano presso il nostro centro pazienti in terapia orale combinata che sono in condizioni troppo avanzate per avere un beneficio dal trattamento con epoprostenolo o treprostinil parenterali».

«L’Ipertensione Polmonare Cronica Tromboembolica (IPCTE) anche conosciuta con CTEPH acronimo anglosassone, rispetto alle altre forme di Ipertensione Polmonare (IP), ha una soluzione chirurgica chiamata EndoArteriectomia Polmonare (EAP) – dice Andrea Maria D’Armini, Professore Ordinario di Cardiochirurgia dell’Università degli Studi di Pavia e Responsabile dell’UOSD Cardiochirurgia, Chirurgia Cardiopolmonare e dell’Ipertensione Polmonare presso la Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico “San Matteo” -  in quanto è determinata da una causa meccanica. Nella maggioranza dei pazienti, si ha la guarigione completa e duratura dalla malattia e questo si ottiene mediante l’intervento di EAP. Tutti i pazienti con una diagnosi di CTEPH sono in teoria operabili, tuttavia ci sono dei casi in cui non è possibile intervenire per diverse motivazioni: ad esempio, se ci sono difficoltà tecniche impossibili da superare magari perché l’ostruzione è troppo lontana dal cuore o perché il danno è ormai così di vecchia data che non si riesce neppure più a distinguere l’arteria polmonare a valle dell’ostruzione. Ad oggi, comunque, circa il 90% dei pazienti è tecnicamente operabile. Però c’è il fattore “età” che va tenuto in considerazione: basti pensare che nel 2017 il 45% dei pazienti operati di EAP presso il nostro Centro aveva più di 70 anni. Più si è avanti con gli anni e più capitano casi in cui i pazienti, pur se tecnicamente operabili, presentano delle controindicazioni legate ad altre patologie. Una nota dolente è quella del ritardo nella diagnosi o nella diagnosi di IP di tipo errato (ad oggi conosciamo 5 gruppi di IP): sono ancora molti i pazienti che arrivano con una lunga storia di malattia alle spalle. Colpa di un sistema che andrebbe migliorato per evitare che i pazienti vadano incontro a lunghi iter diagnostici-terapeutici alcune volte errati o inutili. L’arrivo precoce ad un Centro specializzato con competenze multidisciplinari in grado di fare una diagnosi corretta ed impostare la miglior terapia è l’unica strada virtuosa da seguire. Oggi la CTEPH può contare su un’arma in più: prima dell’approvazione di Riociguat non c’era alcuna terapia farmacologica approvata per questa forma di IP. Oggi Riociguat rappresenta l’unica terapia farmacologica specifica approvata per i pazienti inoperabili o per quei pochi che dopo intervento di EAP presentino ancora un residuo di IP».
Giovedì 10 Maggio 2018, 17:56
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