Napoli, un farmaco per Vittoria nella lotta contro la Sma

Marano. Si apre uno spiraglio per la piccola Vittoria, la bambina di un anno e mezzo affetta da Sma di tipo 1, malattia genetica neurodegenerativa a prognosi infausta. Il Ministero della Salute, al quale si erano rivolti i genitori della piccola, Gerardo e Sonia, ha istruito la pratica affinché Vittoria possa, in tempi brevi, beneficiare del farmaco che ha già dato risultati incoraggianti nelle prime tre fasi di ricerca.



Si tratta dell'Isis-smnrx, una molecola brevettata da due aziende farmaceutiche americane. Il farmaco non è in commercio, ma può essere somministrato ai malati gravi, quelli senza altre alternative e nell'ambito delle cure compassionevoli, previa autorizzazione del ministero della Salute e dell'Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco).



Il via libera del ministero Beatrice Lorenzin è arrivato nei giorni scorsi e nei prossimi potrebbe arrivare anche quello dell'Agenzia Italiana del Farmaco. «Appresa la vicenda - dice la titolare del dicastero della Salute - abbiamo disposto subito una serie di approfondimenti. Stiamo facendo ogni sforzo per assicurare il farmaco alla piccola Vittoria, anche se va detto che l'ultima parola spetta alla casa farmaceutica». E già nella giornata di ieri i genitori di Vittoria, che risiedono da qualche anno a Marano, sono stati contattati dal capo gabinetto del ministro Lorenzin. L'iter ha subito dunque l'auspicata accelerazione, ma ora bisognerà attendere la risposta dell'azienda produttrice del farmaco. Finora l'Isis-smnrx è stato utilizzato, in via sperimentale, esclusivamente per i bambini che non superano i sette mesi di vita.



L'azienda farmaceutica statunitense potrebbe dunque rifiutarsi di concedere le cure e il Ministero a quel punto avrebbe le mani pressoché legate. La decisione, in pratica, non è contestabile. «Non chiediamo di entrare in un programma sperimentale, quindi non c'è alcun rischio di alterazione delle statistiche sull'utilizzo del farmaco o di un rallentamento delle prove, dei trials eseguite dalla casa farmaceutica - tengono a chiarire i genitori di Vittoria - La somministrazione del farmaco deve avvenire esclusivamente nell'ambito delle cure compassionevoli, che non fanno statistica». Gerardo e Sonia, anche in caso di diniego, proseguiranno nella loro battaglia.



«Avvieremo un'azione legale - spiega Gerardo - Le case farmaceutiche devono assicurare ad ogni bambino, soprattutto a quelli che non hanno un'aspettativa di vita lunga, la possibilità di potersi curare o quanto meno di poter sperare in un miglioramento delle loro condizioni di salute. Come genitori abbiamo il dovere di tentare ogni strada, anche quella legale se si opporranno alle nostre legittime richieste». Gli fa eco Sonia, 35 anni, impiegata in uno studio dentistico ma da tempo in congedo parentale: «Tra l'altro stiamo avendo conferma che il farmaco ha dato buoni risultati anche su bambini che non rientrano nel range dei sette mesi di vita». Alla voce dei genitori si è aggiunta anche quella di tantissimi cittadini che, attraverso i social network, stanno perorando la causa della piccola Vittoria. È stata lanciata anche una petizione, che in pochi giorni ha già raccolto 10 mila firme.



Il calvario per Sonia e Gerardo è iniziato quando la piccola aveva 5 mesi: «La pediatra - racconta Sonia - si accorse che qualcosa non andava - Vittoria aveva problemi agli arti inferiori, così ci consigliò una visita neurologica. Al Santobono avemmo la diagnosi di Sma e, tra l'altro, quella di tipo 1, la più terribile, che porta alla paralisi degli arti e dei muscoli del torace, con l'impossibilità di respirare, deglutire e alimentarsi». Un calvario fatto di tante tappe. La piccola è stata visitata o ricoverata in diversi ospedali italiani. «Nostra figlia è stata ricoverata prima Roma e poi a Milano - raccontano i genitori - ha avuto una polmonite, due arresti cardiaci, è stata intubata per un mese.



Al Bambin Gesù di Roma volevano sottoporla a una tracheostomia, ma noi ci siamo opposti poiché avremmo perso ogni opportunità di ottenere le cure compassionevoli o quelle sperimentali. Ora la piccola è tornata ad alimentarsi come prima, ma la situazione potrebbe precipitare in qualsiasi momento e qui, a Napoli, l'unica prospettiva sarebbe la tracheostomia. È per questo che abbiamo lanciato l'appello».